El tratamiento de la enfermedad de Paget del hueso ha mejorado sustancialmente en los últimos años, siendo ahora su objetivo principal prevenir la aparición de complicaciones que afecten a la calidad de vida del paciente. Por tanto, ya no se plantea "¿a quién tratar?", sino "¿a quién no tratar?", y la respuesta a esta pregunta es a los pacientes asintomáticos con afectación ósea en lugares con mínimo o nulo riesgo de complicaciones.
Los bifosfonatos constituyen los medicamentos de elección y dentro de ellos el alendronato oral es actualmente el bifosfonato de primera elección.