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Javier Mar Medina, Myriam Soto Ruiz de Gordoa, Igor Larrañaga Uribeetxebarria, Vicente Gimeno Ballester
Introducción Este estudio ofrece un tutorial introductorio sobre cómo realizar un análisis simplificado de coste-utilidad de un nuevo tratamiento para una enfermedad cardiovascular genérica, combinando la simulación de eventos discretos (SED) y datos del mundo real (RWD). Presentamos la aplicación de una base de datos de RWD, junto con archivos que contienen su implementación en Excel y R, así como la explicación en español en el material complementario.
Método Se calcularon los años de vida ajustados por calidad (AVAC) y los costes para cada individuo en la alternativa observada (tratamiento estándar) mediante la combinación de datos longitudinales y de supervivencia. Los resultados de la alternativa simulada (contrafactual) se obtuvieron añadiendo las razones de riesgo de ensayos clínicos publicados dentro de un modelo de simulación de eventos discretos (SED). El bootstrapping permitió evaluar la incertidumbre. Para extender el análisis hasta la muerte del paciente se calculó la esperanza de vida extrapolada mediante supervivencia paramétrica.
Resultados Los archivos de ejercicios en Excel y R reproduciendo el ejercicio están disponibles en el repositorio de OSF (https://osf.io/gyuq9/overview?view_only=748bc600f59646f1b144e21458c50a42). Con los resultados individuales de coste y AVAC, se calcula la relación de coste-efectividad incremental y se analiza la incertidumbre mediante el bootstrapping.
Conclusiones La combinación de datos del mundo real y datos de estudios de diseño (SED) puede permitir la realización de estudios de coste-utilidad, lo que agiliza el proceso de evaluación económica. Para aplicar esta propuesta a los estudios de investigación, se requieren herramientas adicionales, como el análisis de sensibilidad probabilístico.
Introduction This study provides an introductory tutorial on conducting a simplified cost-utility analysis of a new treatment for a generic cariovascular disease, combining discrete event simulation (DES) and real-world data (RWD). To help readers understand the proposal, we present an application of this approach to a RWD database, along with files containing its implementation in Excel and R and the explanation in Spanish in the Supplementary material.
Method This dataset was used to calculate quality-adjusted life years (QALY) and costs for each individual in the observed alternative (standard of care) by combining longitudinal and survival data. Simulated alternative (counterfactual) results were obtained by adding hazard ratios (HR) from published randomised clinical trials to the parametric survival analysis within a discrete event simulation (DES) model. Bootstrapping allowed to assess uncertainty. Life expectancy was estimated using parametric survival analysis in order to extend the analysis to the patient's death.
Results The exercise files in Excel and R are available in the OSF repository (https://osf.io/gyuq9/overview?view_only=748bc600f59646f1b144e21458c50a42). These outline the steps for calculating the QALYs and costs for the standard and new alternatives based on the dataset. The incremental cost-effectiveness ratio is then calculated and the uncertainty of the result analysed using the cost-effectiveness plot and acceptability curve obtained via bootstrapping.
Conclusions Combining real-world data and DES can enable cost-utility studies to be conducted, thus streamlining the process of economic evaluation. In order to apply this proposal to research studies, additional tools are required, such as probabilistic sensitivity analysis.
