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Teresa Toledo Arizón, Ana Mena Miguel, Laura Rojo Alonso, Amaia Casado Martínez, Amaia Ruiz Araus
En las tres últimas décadas, el tratamiento del retinoblastoma ha cambiado radicalmente, pasando de estrategias dominadas por la enucleación y la radioterapia externa a un enfoque multimodal que prioriza supervivencia, preservación ocular y conservación de visión útil¹. En los años noventa, la quimioterapia sistémica con vincristina, etopósido y carboplatino permitió la quimiorreducción, facilitando la aplicación de terapias locales (crioterapia, termoterapia, fotocoagulación y braquiterapia con placa)². Esta combinación redujo significativamente el recurso a radioterapia externa y enucleación en ojos seleccionados³. A mediados de la década de 2000, la quimioterapia intraarterial superselectiva a través de la arteria oftálmica emergió como hito; al administrar melfalán, topotecán o carboplatino directamente en el lecho tumoral, elevó la tasa de salvamento ocular incluso en ojos Grupo D y disminuyó la toxicidad sistémica⁴. En la década de 2010, la quimioterapia intravítrea —con melfalán o topotecán— transformó el control de la siembra vítrea, uno de los principales retos clínicos⁵. En paralelo, la adopción de la Clasificación Internacional del Retinoblastoma y la expansión del uso de la resonancia magnética orbital optimizaron la estratificación y el seguimiento⁶. Más recientemente, la biología molecular ha impulsado la biopsia líquida de humor acuoso para analizar ADN tumoral, abriendo la puerta a pronóstico y monitorización mínimamente invasivos⁷, y preparando el terreno para terapias dirigidas. En países de ingresos altos, la supervivencia supera hoy el 95% y la conservación del globo ha mejorado de forma sostenida⁸; sin embargo, persisten brechas notables en países de ingresos bajos y medios por demora diagnóstica y acceso limitado a tecnologías especializadas⁹. En conjunto, la historia reciente del retinoblastoma es un ejemplo de cómo la integración entre quimioterapia dirigida localmente, tratamientos focales, imagen avanzada y genómica puede transformar resultados oncológicos pediátricos, con el reto pendiente de garantizar equidad global y reducir secuelas a largo plazo.
Over the past three decades, the management of retinoblastoma has changed dramatically, shifting from strategies dominated by enucleation and external beam radiotherapy to a multimodal approach prioritizing survival, ocular preservation, and maintenance of useful vision¹. In the 1990s, systemic chemotherapy with vincristine, etoposide, and carboplatin enabled chemoreduction, facilitating the application of local therapies (cryotherapy, thermotherapy, laser photocoagulation, and plaque brachytherapy)². This combination significantly reduced the need for external beam radiotherapy and enucleation in selected eyes³. By the mid-2000s, superselective intra-arterial chemotherapy (IAC)via the ophthalmic artery emerged as a milestone; delivering melphalan, topotecan, or carboplatin directly to the tumor bed increased ocular salvage rates even in Group D eyes while reducing systemic toxicity⁴. In the 2010s, intravitreal chemotherapy—using melphalan or topotecan—transformed the management of vitreous seeding, one of the major clinical challenges⁵.
Concurrently, the adoption of the International Classification of Retinoblastoma and expanded use of orbital magnetic resonance imaging optimized patient stratification and follow-up⁶. More recently, molecular biology advances have enabled aqueous humor liquid biopsy to detect tumor DNA, opening the door to minimally invasive prognostic assessment and monitoring⁷, and laying the groundwork for targeted therapies. In high-income countries, survival now exceeds 95%, and globe preservation has steadily improved⁸; however, significant gaps remain in low- and middle-income countries due to delayed diagnosis and limited access to specialized technologies⁹.
Overall, the recent history of retinoblastoma exemplifies how integrating locally directed chemotherapy, focal therapies, advanced imaging, and genomics can transform pediatric oncologic outcomes, with the ongoing challenge of ensuring global equity and reducing long-term sequelae.
